Terapia con condrocitos y células madre en artropatías: El gozo a un pozo

Cartilago

Hasta hace muy poco se pensaba que todas nuestras células eran capaces de regenerarse después de un daño en el tejido correspondiente con la excepción de las células nerviosas. Hace ya algunos años, tras el descubrimiento de las células madre neuronales, se pudo comprobar que esa excepción no era tal y que nuestras neuronas son capaces de seguir estableciendo interconexiones entre ellas incluso, en la edad adulta, mediante la ejercitación mental. Ahora en el sentido contrario se empieza a demostrar que un tipo de células, los condrocitos, que conforman el cartílago y que se pensaba que se regeneraban muy fácilmente, parece ser que no se replican demasiado en la edad adulta.

Esto puede tener algunas consecuencias importantes en relación a los tratamientos diseñados para los daños en el cartílago de las articulaciones, como es el caso de la artrosis y en las artropatías como puede ser la hemofílica.

Hasta ahora se han comercializado muchos medicamentos en base a Continúa leyendo Terapia con condrocitos y células madre en artropatías: El gozo a un pozo

LA TRANSFERENCIA DE VALOR: UN ANUNCIO DE FARMAINDUSTRIA EN MARCHA

El origen del término recogido en el titular de esta entrada como transferencia de valor encuentra su origen en la European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations.

La patronal Farmaindustria anunció tras la celebración de su Asamblea General Ordinaria del pasado mes de mayo, la publicación individualizada de todas las transferencias de valor realizadas por las compañías adheridas al Código de Buenas Prácticas de la Industria Farmacéutica a los profesionales sanitarios. La transparencia comienza a “estar servida” y con ella los pros y contras del gremio sanitario. Industria, sociedades científicas y administración sanitaria no ocultaron su preocupación por la interpretación que la sociedad pueda hacer de los datos sobre transferencias de valor entre la industria y la comunidad médica que se publicarían, en línea con las obligaciones que marca el nuevo código ético de Farmaindustria. De esta forma nace la obligación de publicar información detallada sobre todos los gastos de los laboratorios en forma de ayudas a médicos y sociedades científicas en concepto de formación continuada, asistencia y participación en congresos, prestación de servicios de asesoría e investigación.

El estreno de este acuerdo supone que todas las compañías adheridas a la patronal española publicarán las transferencias de valor en su sitio web cada mes de junio con los datos del ejercicio anterior, dando comienzo este año con las cifras de 2015.

Además, de los principios jurídicos que autorregulan a la industria farmacéutica, se tendrá en cuenta Continúa leyendo LA TRANSFERENCIA DE VALOR: UN ANUNCIO DE FARMAINDUSTRIA EN MARCHA

De nuevo, incertidumbre con los factores de origen plasmático: Enfermedad de Creutzfeldt-Jakob

Sin título

Así como los factores recombinantes están perfectamente controlados debido a que éstos se preparan en el laboratorio, se modifican a conveniencia en cuanto a su eficacia, inmunogenicidad y vidas medias y con ello se controla de forma óptima su seguridad, los factores plasmáticos por el contrario dan sorpresas de vez en cuando y no precisamente halagüeñas y felices. Un dato importante a destacar a diferencia de los factores plasmáticos es que desde finales de los años 80` en que se utilizó el primer factor recombinante para el tratamiento de la hemofilia (ya hace casi 30 años) no se han producido efectos adversos secundarios ni leves ni fatales como ya ha sucedido en muchas ocasiones con los plasmáticos.

Esto es de alguna forma muy lógico ya que al ser los productos plasmáticos de origen humano, su contenido en cuanto a patógenos infecciosos puede variar en función de las variaciones en el ser humano. Y aunque hoy día los factores plasmáticos se analizan y se criban para todos los patógenos conocidos y para los que hay una prueba en sangre que así lo permite, siempre puede haber la posibilidad de que patógenos de los Continúa leyendo De nuevo, incertidumbre con los factores de origen plasmático: Enfermedad de Creutzfeldt-Jakob

Estudio comparativo, de la incidencia de inhibidores, entre factores plasmáticos, ricos en factor von Willebrand, y factores recombinantes

Este estudio ha sido liderado por el Dr. Pier Mannuccio Mannucci del Centro de Hemofilia y Trombosis Angelo Bianchi Bonomi de Milán (Italia) y ha sido financiado en su gran parte por el laboratorio Grifols.

Este estudio desde el punto de vista científico no es casi admisible ya que se comparan dos tipos de factor que no son en esencia lo mismo ya que el tipo de factor plasmático utilizado es rico en factor von Willebrand (vWF) que se sabe que protege al factor VIII y le hace menos inmunogénico y hace inducir menos inhibidores. Lo correcto habría sido comparar un factor plasmático carente de vWF con un factor recombinante en cuyo caso el resultado, muy probablemente, habría sido muy parecido. Se trata de un estudio totalmente sesgado y no es extraño porque el Dr. Mannucci es un acérrimo defensor de los productos plasmáticos y Grifols como ya se sabe es un laboratorio nacional español que prepara factores plasmáticos y nunca ha invertido en un factor recombinante.

Aunque este estudio no es relevante y por tanto no tiene ninguna consecuencia a la hora de tomar decisiones sobre utilizar un determinado producto, sin embargo, a continuación se explica, para el lector que quiera saber algo más y de lo que no se debe hacer en una investigación seria, en qué ha consistido el desafortunado estudio y sus conclusiones. También servirá esta entrada de blog para no crear una falsa alarma en los pacientes que utilizan un factor recombinante ni a sus familiares.

SIPPET, ha sido un estudio clínico internacional multicéntrico realizado en 42 centros de hemofilia de todo el mundo, en que se concluye que el tratamiento con factor VIII recombinante (rFVIII) está asociado a una incidencia de inhibidores un 87% mayor que utilizando factor VIII plasmático rico en factor von Willebrand (pdFVIII/VWF) en pacientes con hemofilia A severa no tratados previamente. Otra conclusión que extraen los autores de este estudio es que estos resultados podrían condicionar la toma de decisión de cambiar de un factor recombinante a uno plasmático.

El estudio SIPPET realizado entre 2010 y 2015 muestra como de los 251 pacientes analizados, 76 desarrollaron un inhibidor: 29 de los 125 que recibieron factor VIII plasmático y 47 de los 126 que fueron tratados con factor VIII recombinante.

El estudio a pesar de sus enormes lagunas de rigor científico como ya se ha explicado en cuanto a lo que se compara, se ha publicado en una muy prestigiosa revista, The New England Journal of Medicine [Mannucci y col.; 2016]. Esta revista lleva ya algunos años que deja mucho que desear en relación a sus artículos, al menos en Hemofilia. Asaltan serias dudas sobre si los criterios de admisión de sus artículos son estrictamente rigurosos desde el punto de vista científico, como así debiera ser, o se guían por otro tipo de intereses.

La financiación para el desarrollo de este estudio que ha procedido del propio centro Angelo Bianchi Bonomi, del Ministerio de Sanidad de Italia y del laboratorio Grifols, hace dudar seriamente de la ausencia de conflicto de intereses.

Las comparativas en estudios parciales realizados hasta la fecha [Mathew y col.; 2016], en que se comparan por iguales a los factores plasmáticos puros sin factor von Willebrand frente a los factores recombinantes, hoy por hoy, ofrecen datos muy parecidos de incidencia de inhibidores contra el factor VIII, que ronda, desafortunadamente, el 30%.

A nadie escapan ya en la actualidad los beneficios de los factores recombinantes en cuanto a su versatilidad (diseño de factores de mayor vida media como se comentará en futuras entradas al blog), eficacia y seguridad. Son ya el tratamiento de elección para los pacientes con hemofilia.

Fuentes:

Mannucci y col. A Randomized Trial of Factor VIII and Neutralizing Antibodies in Hemophilia A. N Engl J Med 2016;374:2054-64.

Disponible en: http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1516437?query=featured_home

Mathew y col. Inhibitors in haemophilia A: a perspective on clotting factor products as a potential contributing factor. Haemophilia 2016;22:334–341.

Disponible en: http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/hae.12888/epdf

 

LLEGA AL HOSPITAL DE JAÉN PARA CELIA, EL OCTAPLAS, LO ÚLTIMO EN EL TRATAMIENTO DEL DEFICIT DE FACTOR V

OCTAPLAS

¿Y si vamos por partes?

El déficit de factor V es un trastorno hemorrágico hereditario que padecen entre uno y seis personas por millón de nacidos vivos. Las primeras manifestaciones se producen antes de cumplir los seis años.

En las personas que padecen este déficit las manifestaciones clínicas son sangrados nasales y en mucosas, y, en el caso de la mujer, abundantes sangrados menstruales. Todos ellos se pueden producir de forma espontánea y en otros casos por traumatismo que derivan en hemorragias persistentes y que algunos casos pueden ser fatales. Las cirugías menores y mayores sean del carácter que sean son un problema a la hora de abordarlas. Para su tratamiento, en la actualidad en España, se administra plasma fresco-congelado inactivado frente a virus patógenos, pero tiene el inconveniente de que no está controlado el nivel de factor V al proceder de muchos donantes en los cuales los niveles de este factor varía mucho. A todo ello se suma que las transfusiones repetidas y de grandes volúmenes como es el caso, pueden provocar reacciones alérgicas.

En la actualidad no existe ningún concentrado de factor V purificado ni comercializado. La enfermedad repercute en el bienestar general del paciente y su entorno y la calidad de vida es baja por vivir al límite del descontrol, de la sorpresa, del peligro y de la angustia ante los sucesos inesperados y no tener más remedio que ser trasladado a un hospital sin dilación para ser tratado. El impacto psicológico, la desestabilización y crispación del núcleo familiar hacen mella en el día a día del paciente y de su entorno.

Octaplas es una mezcla de plasma humano pero estandarizado y normalizado para el nivel de los distintos factores de la coagulación entre los que se encuentra el factor V. También se trata con solvente/detergente para la inactivación viral y se filtra para la eliminación de priones. Este producto se utiliza en diversas deficiencias de algunos factores de la coagulación. Octaplas también se puede administrar en situaciones de emergencia cuando un concentrado de un factor de la coagulación específico no está disponible, o cuando no es posible realizar un diagnóstico de laboratorio preciso. Su gran ventaja es que se puede estimar de forma más adecuada y óptima la dosis de factor administrado ya que los niveles de factor V están perfectamente controlados.

Asanhemo inició hace algo más de dos años una labor de sensibilización y visualización del déficit de factor V y la búsqueda de solución a pacientes pediátricos con éste déficit para los que no hay un tratamiento eficaz, puesto que ninguna empresa farmacéutica prepara concentrados de factor V purificado.

En su búsqueda Asanhemo planteó una consulta al Dr. Liras, Coordinador del Grupo UCM de Terapias Avanzadas, génica y celular, y cuyas investigaciones se habían centrado hasta entonces en hemofilia B y en concreto en el establecimiento de protocolos de terapias avanzadas génica y celular. La consulta se realizó en el sentido de averiguar si se estaba investigando algo sobre este déficit tanto en el desarrollo de terapias avanzadas como en la preparación de concentrados de factor V, como ya disponen los pacientes de hemofilia A o B y de otras coagulopatías congénitas como el déficit de factor XIII.

El interés común generó un vínculo entre ASANHEMO, LOS PADRES DE CELIA y EL INVESTIGADOR QUE HA DERIVADO EN DOS VÍAS DE ACTUACIÓN:

  • Encontrar financiación para el sostenimiento y avance de la investigación (lento pero con buenos resultados y perspectivas) que ha asumido el Grupo de Terapias Avanzadas ya citado, puesto que no constituye una línea prioritaria de inversión para la industria ni para la administración, ya que se trata de una enfermedad ultra rara.
  • Gestionar Octaplas como medicamento extranjero o de uso compasivo hasta obtener el visto bueno de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios a través del Hospital de Jaén y con la inestimable ayuda del laboratorio que lo lanzó al mercado, Octapharma, los profesionales sanitarios del citado Hospital y el propio coordinador del equipo investigador.

Esto ha sido un gran logro que se ha alcanzado en base a un trabajo en equipo en el que han participado todos los agentes implicados sin excepción, un hospital, un investigador, una asociación de pacientes y la industria farmacéutica.

Considerar más detalles para esta entrada de blog no tiene cabida, otros textos visualizadores del esfuerzo sobre todo familiar ya se redactarán. Ahora y aquí, se trataba de ponernos en situación y de agradecer a quienes han participado en el mecanismo de la petición de Octaplas y en la movilización llena de voluntad e ilusión por conseguir una solución mejor aunque sea temporal y alternativa al  tratamiento que llegará sin duda y del que no disfruta todavía ni Celia ni otras personas que padecen esta enfermedad.

AYUDAS PARA LA PROMOCIÓN DE LA LECTURA ENTRE LA JUVENTUD

La Delegación de Igualdad, Juventud y Relaciones con la Comunidad Universitaria, del Ayuntamiento de Sevilla, a través del Servicio de Juventud,  pone en marcha el programa “AYUDAS PARA LA PROMOCIÓN DE LA LECTURA ENTRE LA JUVENTUD”.

Este programa ofrecerá a la juventud sevillana, ayudas económicas para la adquisición de libros con la finalidad de potenciar entre los jóvenes hábitos de lectura y el  acceso a la cultura.

Podrán ser objeto de estas ayudas las adquisiciones de libros realizadas desde el 19 de marzo al 31 de diciembre de 2016.

La convocatoria ha sido publicada en el BOP  nº 141  de 20 de junio de 2016
El plazo de solicitud permanecerá abierto hasta el 15 de JULIO.

La convocatoria y los anexos necesarios para solicitar la participación, puedes descargarla a través del siguiente enlace:

http://www.sevilla.org/ayuntamiento/competencias-areas/area-de-igualdad-juventud-y-relaciones-con-la-comunidad-universitaria/servicio-de-juventud/subvenciones/ayudas-para-la-promocion-de-la-lectura-entre-la-juventud

Simposio y Asamblea de socios de ASHEMADRID

Anuncio de ASHEMADRID

El próximo 25 de junio se celebrará el  Simposio y  la Asamblea de Socios, a partir de las 10.30 h, en el Salón de Actos del Hospital General del H. Universitario La Paz.

La Dra. Mª Teresa Álvarez Jefe de Sección de Hemostasia y el Dr. José Antonio Romero, Farmacéutico, participarán en el simposio con dos interesantes ponencias: “Nuevos Tratamientos en Hemofilia” y “Recomendaciones Generales y Aspectos Farmacéuticos de Interés para Pacientes con Hemofilia” respectivamente.  Adjuntamos el programa completo.

Vista previa del archivo adjunto Simposio 2016 programa.pdf

Posterior al Simposio, tendrá lugar la Asamblea de socios.

Se trata de un día muy importante en el que se intercambiarán experiencias, información y afianzarán los lazos que nos unen. En esta ocasión, para facilitar la asistencia, se ha habilitado un servicio de guardería para los más pequeños que estará a cargo de nuestros voluntarios.

 

Os agradecemos que para facilitarnos la organización os pongáis en contacto con nosotros lo antes posible para confirmar vuestra asistencia. Podéis hacerlo por teléfono en el 917291879 / 913585079 o a través de correo electrónico a secretaria@ashemadrid.org.

A la espera de saludaros en los próximos días, recibir un cordial saludo,

  • Fernando Poderoso
  • Presidente Ashemadrid
  • secretaria@ashemadrid.org
  • Tel.  91 729 18 73 Fax. 91 358 50 79
  • C/ Virgen de Aránzazu, 29 Local. 28034 Madrid

Nueva molécula, que “imita” al factor VIII, para pacientes con hemofilia leve o con inhibidor, útil en el control de los sangrados

Fig ACE910

Se trata del Emicizumab también denominado ACE910 que ha sido desarrollado por Roche. Es un anticuerpo bi-específico humanizado (que reconoce dos antígenos) que imita al factor VIII en su función de unión al factor IX activado (factor IXa) humano. Este complejo formado por ACE910 y factor IXa activa a su vez al factor X que pasa a factor Xa. Mimetiza al factor VIII pero sin serlo. En el video que se indica más abajo se puede ver este mecanismo de acción.

Esta molécula no se ha asociado a efectos adversos graves ni alteraciones de la coagulación clínicamente relevantes. Las concentraciones plasmáticas de emicizumab se incrementan de una manera dependiente de la dosis, haciendo que los tiempos de coagulación aumentados en hemofilia, disminuyeran, como es el caso del tiempo de tromboplastina parcial activada.

En 8 pacientes de los 11 que presentaban inhibidor contra el factor VIII, no hubo sangrado (73%) y en 5 de los 7 pacientes sin inhibidores (71%) el uso a demanda de los factores de coagulación para controlar el sangrado se redujo. No se han desarrollado anticuerpos contra emicizumab.

Debido a su estructura única, no se espera que emicizumab induzca Continúa leyendo Nueva molécula, que “imita” al factor VIII, para pacientes con hemofilia leve o con inhibidor, útil en el control de los sangrados

Muy buenas noticias para los pacientes con hemofilia B. La Unión Europea aprueba Alprolix, el factor IX recombinante de larga duración

Alprolix

Swedish Orphan Biovitrum (Sobi™) y Biogen han anunciado que la Comisión Europea ha aprobado Alprolix® (eftrenonacog alfa, rFIXFc), un factor de coagulación de vida media larga, para el tratamiento de la hemofilia B en los 28 Estados miembros de la Unión Europea. Este factor ofrece una vida media de hasta 5 veces mayor con respecto a la de los factores IX utilizados hasta ahora, lo que facilita aún más los tratamientos profilácticos.

Está indicado para el tratamiento a demanda y en profilaxis de las hemorragias en pacientes con hemofilia B de cualquier edad. En profilaxis, puede administrarse una dosis cada 7 días o cada 10 días con la posibilidad de ajustar el intervalo de dosificación según la respuesta de cada paciente.

El objetivo es una mayor y más prolongada protección frente a los sangrados y se intenta que esté disponible lo antes posible para los pacientes europeos.

La aprobación de eftrenonacog alfa (rFIXFc) por parte de la Unión Europea se ha basado en los resultados de dos ensayos clínicos de Fase III que demostraron la eficacia, seguridad y farmacocinética de este producto para la hemofilia B: uno el estudio pivotal B-LONG en adultos y adolescentes previamente tratados, y el estudio Kids B-LONG en niños menores de 12 años previamente tratados. Las reacciones adversas aparecidas en estos ensayos con una incidencia mayor o igual al 0,5% incluyen nasofaringitis, gripe, artralgia (dolor articular), infección respiratoria del tracto superior, dolor de cabeza e hipertensión. La mayoría de estas reacciones fueron consideradas como no relacionadas o probablemente no relacionadas con el medicamento estudiado.

Sobi y Biogen están colaborando en el desarrollo y comercialización de este factor. Sobi ha asumido el desarrollo final y comercialización en Europa, Norte de África, Rusia y la mayoría de mercados de Oriente Medio, y Biogen lidera el desarrollo y producción del medicamento, y tiene los derechos de comercialización en América del Norte y resto de regiones.

Este factor IX de la coagulación es un factor recombinante de última generación para la hemofilia B que está fusionado al dominio Fc de la inmunoglobulina G subclase 1, o IgG1 (una proteína que se encuentra en el organismo). Esto permite a este fármaco utilizar una vía natural para prolongar el tiempo que permanece en el organismo. Si bien la tecnología de proteínas de fusión Fc ha sido utilizada en otros tratamientos durante más de 15 años, Sobi y Biogen son las primeras compañías que la han aplicado para optimizar el tratamiento de la hemofilia.

Este fármaco estaba aprobado hasta ahora en Estados Unidos, Canadá, Japón, Australia y Nueva Zelanda, y otros países, ofreciendo una protección prolongada frente a las hemorragias.

Como cualquier otro factor IX de los que se utilizan actualmente también puede producir efectos de hipersensibilidad de tipo alérgico o el desarrollo de inhibidores.

Fuente:

http://www.vademecum.es/noticia-160518-la+ue+aprueba+alprolix%AE+%28eftrenonacog+alfa++rfixfc%29+para+el+tratamiento+de+la+hemofilia+b_10003?utm_source=boletin%20N%BA348&utm_medium=correo%20electr%C3%B3nico&utm_term=La+UE+aprueba+Alprolix%AE+%28eftrenonacog+alfa%2c+rFIXFc%29+para+el+tratamiento+de+la+hemofilia+B&utm_campaign=10003

Talleres sobre sexualidad para jóvenes y escuela de hemofilia en Jaén

El próximo sábado 28 de mayo,  ASANHEMO pondrá en marcha en Jaén dos talleres:  ‘Taller sobre sexualidad para jóvenes con hemofilia u otras coagulopatías congénitas y portadoras’ y ‘ESCUELA DE HEMOFILIA. Formación teórico-práctica a menores afectados de Hemofilia u otras coagulopatías congénitas’.

Con la puesta en marcha de estas actividades pretendemos, por un lado, promover una cultura de la salud sexual que permita a nuestros jóvenes el ejercicio autónomo y responsable de la sexualidad, como elemento esencial para el desarrollo integral de la persona y parte fundamental de la expresión de la personalidad; y por otro, continuar instruyendo de forma teórica y práctica en hemofilia u otras coagulopatías congénitas, potenciando el autocuidado y el autotratamiento.

Desde ASANHEMO pretendemos que esta programación sirva como punto de encuentro para nuestros jóvenes, que compartan experiencias y afiancen lazos, y para las familias, que puedan iniciarse en el autotratamiento y consolidar las técnicas adquiridas.

Lugar de impartición: Hotel Infanta Cristina.  Av. de Madrid, s/n, 23009 Jaén

Para más información podéis poneros en contacto con cualquiera de las delegaciones de ASANHEMO:

  • Sevilla: 954 240 891// 954 240 868
  • Cádiz: 956 08 08 43
  • Granada: 958 203 329

Estas actividades se realizan en colaboración con la Diputación de Jaén. Área de Bienestar e Igualdad social.

DIPTICO tALLER SEXUALIDAD jAÉN

DIPTICO tALLER TRATAMIENTO jAÉN