El tratamiento de los pacientes con hemofilia (tanto A como B), así como aquellos con problemas en otros factores de coagulación, consiste en la terapia de sustitución del factor deficitario.

Existen dos modalidades del tratamiento:

• A Demanda, que consiste en aplicar el tratamiento cuando el episodio hemorrágico ya se ha producido.
• Tratamiento Profiláctico. Este tipo de tratamiento se administra sin que el paciente presente hemorragia, sino que se infunde una dosis de forma continuada para prevenir la aparición de las mismas, cada dos o tres días. Este tipo de tratamiento puede iniciarse desde los primeros años de vida, antes de que se inicien las hemorragias repetidas en las articulaciones y entonces se llama tratamiento profiláctico primario o tratamiento sustitutivo continuado.

Para un tratamiento eficaz, es imprescindible realizar un diagnóstico correcto del paciente:

• Tipo de hemofilia
• Nivel basal de factor deficiente
• Descartar la existencia de posible inhibidor

Los factores de coagulación se obtienen de plasma humano o, más recientemente, por mediación de tecnología recombinante (ingeniería genética).  Los factores derivados del plasma humano tienen un riesgo inherente de transmisión de ciertos virus.

Se debe tener en cuenta que la dosis de factor dependerá de la gravedad de la hemofilia, del tipo de hemorragia, de su localización y del peso de la persona.

La precocidad a la hora de tratar una hemorragia es primordial, ya que, evitaremos que hemorragias leves se puedan convertir en graves, evitando así las secuelas posteriores.

Complicaciones en el Tratamiento

Una posible complicación del tratamiento es la aparición de un inhibidor. El inhibidor o anticuerpo “neutraliza” o hace ineficaz la administración de terapia de sustitución, por lo que dificulta el tratamiento de los pacientes.

Aproximadamente uno de cada cuatro hemofílicos que inicia tratamiento desarrolla un anticuerpo inhibidor. Se trata de anticuerpos que surgen en el organismo al no identificar como propia la proteína o factor que le hemos administrado. En el caso en que aparece el inhibidor, éste lo hace durante las primeras administraciones del tratamiento, sobre todo las diez o quince primeras. Raramente se presenta después de más de cincuenta administraciones. También parece depender del tipo de mutación que ha dado lugar a la hemofilia.

Otra posible complicación son las infecciones virales en pacientes que utilizan concentrados de factor procedentes de plasma humano.