Home 5 Salud 5 LLEGA AL HOSPITAL DE JAÉN PARA CELIA, EL OCTAPLAS, LO ÚLTIMO EN EL TRATAMIENTO DEL DEFICIT DE FACTOR V

¿Y si vamos por partes?

El déficit de factor V es un trastorno hemorrágico hereditario que padecen entre uno y seis personas por millón de nacidos vivos. Las primeras manifestaciones se producen antes de cumplir los seis años.

En las personas que padecen este déficit las manifestaciones clínicas son sangrados nasales y en mucosas, y, en el caso de la mujer, abundantes sangrados menstruales. Todos ellos se pueden producir de forma espontánea y en otros casos por traumatismo que derivan en hemorragias persistentes y que algunos casos pueden ser fatales. Las cirugías menores y mayores sean del carácter que sean son un problema a la hora de abordarlas. Para su tratamiento, en la actualidad en España, se administra plasma fresco-congelado inactivado frente a virus patógenos, pero tiene el inconveniente de que no está controlado el nivel de factor V al proceder de muchos donantes en los cuales los niveles de este factor varía mucho. A todo ello se suma que las transfusiones repetidas y de grandes volúmenes como es el caso, pueden provocar reacciones alérgicas.

En la actualidad no existe ningún concentrado de factor V purificado ni comercializado. La enfermedad repercute en el bienestar general del paciente y su entorno y la calidad de vida es baja por vivir al límite del descontrol, de la sorpresa, del peligro y de la angustia ante los sucesos inesperados y no tener más remedio que ser trasladado a un hospital sin dilación para ser tratado. El impacto psicológico, la desestabilización y crispación del núcleo familiar hacen mella en el día a día del paciente y de su entorno.

Octaplas es una mezcla de plasma humano pero estandarizado y normalizado para el nivel de los distintos factores de la coagulación entre los que se encuentra el factor V. También se trata con solvente/detergente para la inactivación viral y se filtra para la eliminación de priones. Este producto se utiliza en diversas deficiencias de algunos factores de la coagulación. Octaplas también se puede administrar en situaciones de emergencia cuando un concentrado de un factor de la coagulación específico no está disponible, o cuando no es posible realizar un diagnóstico de laboratorio preciso. Su gran ventaja es que se puede estimar de forma más adecuada y óptima la dosis de factor administrado ya que los niveles de factor V están perfectamente controlados.

Asanhemo inició hace algo más de dos años una labor de sensibilización y visualización del déficit de factor V y la búsqueda de solución a pacientes pediátricos con éste déficit para los que no hay un tratamiento eficaz, puesto que ninguna empresa farmacéutica prepara concentrados de factor V purificado.

En su búsqueda Asanhemo planteó una consulta al Dr. Liras, Coordinador del Grupo UCM de Terapias Avanzadas, génica y celular, y cuyas investigaciones se habían centrado hasta entonces en hemofilia B y en concreto en el establecimiento de protocolos de terapias avanzadas génica y celular. La consulta se realizó en el sentido de averiguar si se estaba investigando algo sobre este déficit tanto en el desarrollo de terapias avanzadas como en la preparación de concentrados de factor V, como ya disponen los pacientes de hemofilia A o B y de otras coagulopatías congénitas como el déficit de factor XIII.

El interés común generó un vínculo entre ASANHEMO, LOS PADRES DE CELIA y EL INVESTIGADOR QUE HA DERIVADO EN DOS VÍAS DE ACTUACIÓN:

  • Encontrar financiación para el sostenimiento y avance de la investigación (lento pero con buenos resultados y perspectivas) que ha asumido el Grupo de Terapias Avanzadas ya citado, puesto que no constituye una línea prioritaria de inversión para la industria ni para la administración, ya que se trata de una enfermedad ultra rara.
  • Gestionar Octaplas como medicamento extranjero o de uso compasivo hasta obtener el visto bueno de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios a través del Hospital de Jaén y con la inestimable ayuda del laboratorio que lo lanzó al mercado, Octapharma, los profesionales sanitarios del citado Hospital y el propio coordinador del equipo investigador.

Esto ha sido un gran logro que se ha alcanzado en base a un trabajo en equipo en el que han participado todos los agentes implicados sin excepción, un hospital, un investigador, una asociación de pacientes y la industria farmacéutica.

Considerar más detalles para esta entrada de blog no tiene cabida, otros textos visualizadores del esfuerzo sobre todo familiar ya se redactarán. Ahora y aquí, se trataba de ponernos en situación y de agradecer a quienes han participado en el mecanismo de la petición de Octaplas y en la movilización llena de voluntad e ilusión por conseguir una solución mejor aunque sea temporal y alternativa al  tratamiento que llegará sin duda y del que no disfruta todavía ni Celia ni otras personas que padecen esta enfermedad.

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