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Tratamientos
Cómo tratarla
El tratamiento de la hemofilia generalmente se realiza administrando el factor deficitario, aunque actualmente existen también otras opciones.
Profilaxis
En la hemofilia grave y en los casos más graves de hemofilia moderada, el tratamiento de elección es la profilaxis (se pone el tratamiento para evitar que las hemorragias ocurran). Se puede realizar con factor de vida media estándar, con factor de vida media extendida o con emicizumab (solo en hemofilia A).
A demanda
En la hemofilia leve el tratamiento se realiza a demanda, es decir, se administra el factor cuando existe una hemorragia o antes de cualquier procedimiento invasivo (como sacarse una muela; realizarse pruebas como endoscopias, biopsias o antes de cualquier cirugía).
Evolución en el tratamiento
En la actualidad el tratamiento de la hemofilia ha experimentado un cambio muy importante y a mejor con los factores denominados de vida media prolongada (EHL), esto quiere decir, que duran más tiempo en sangre que los factores anteriores, lo cual supone un beneficio porque permiten reducir el número de infusiones.
FACTORES ACTUALES DE VIDA MEDIA PROLONGADA SON:
FACTOR VIII
| NOMBRE COMERCIAL | LABORATORIO | MÉTODO DE OBTENCIÓN |
| JIVI® | BAYER | PEGILADO |
| ADYNOVI® | TAKEDA | PEGILADO |
| ESPEROCT® | NOVO NORDISK | PEGILADO |
| ELOCTA® | SOBI | FUSION A Fc |
| AFSTYLA® | CSL BEHRING | CADENA ÚNICA |
FACTOR IX
| NOMBRE COMERCIAL | LABORATORIO | MÉTODO DE OBTENCIÓN |
| ALPROLIX® | SOBI | FUSIÓN FC |
| REFIXIA® | NOVO NORDISK | PEGILADO |
| IDELVION® | CSL BERING | FUSIÓN ALBUMINA |
Además ahora se cuenta con emicizumab (Hemlibra®), un anticuerpo monoclonal que imita la función del FVIII en el organismo y se inyecta por vía subcutánea, indicado para pacientes con hemofilia A grave.
Inhibidores
Los inhibidores son una complicación grave que ocurre cuando una persona con hemofilia tiene una respuesta inmune al tratamiento con concentrados de factor de coagulación. El sistema inmunológico reacciona defendiéndose del agente extraño, en este caso el factor VIII o IX, que el organismo identifica como algo dañino y evita que el concentrado de factor pueda solucionar el problema de sangrado.
Las personas que desarrollan inhibidores también tienen opciones de tratamiento, desde diferentes enfoques y siempre tratados por su hematólogo/a de referencia.
Hasta hace poco, el tratamiento de elección para las personas con hemofilia con inhibidor ha sido la terapia de inducción de inmunotolerancia (ITI), sin embargo, en los últimos años, con la llegada del emicizumab esto ha cambiado en el caso de la hemofilia A. La terapia de tolerancia inmunitaria consiste en administrar regularmente y en elevadas dosis el concentrado de factor, hasta que el cuerpo lo reconozca y no reaccione contra él. Cuando esta técnica tiene éxito, los inhibidores desaparecen y la respuesta del paciente a los concentrados de factor vuelve a la normalidad. La mayoría de las personas que se someten a la terapia ITI verán una mejoría dentro de 12 meses, pero los casos más difíciles pueden tardar dos años o más. Para los pacientes con hemofilia B e inhibidor también existen alternativas a la ITI, aunque actualmente, dentro del seno de ensayos clínicos.
Las hemorragias en la hemofilia con inhibidor se tratan con los llamados agentes baipás, que son capaces de activar el sistema de la coagulación sin el factor VIII o IX.