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Con el objetivo de mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras y dar una respuesta a las necesidades médicas no cubiertas de estos enfermos, Pfizer se ha sumado a la celebración del Día Mundial de las Enfermedades Raras y ha mostrado su compromiso a favor de la búsqueda de terapias innovadoras en esta área.
Y es que, consciente de su posición «privilegiada» para investigar y desarrollar tratamientos frente a estas enfermedades de baja incidencia, la empresa lleva más de 10 años de dedicación al descubrimiento e innovación en estas terapias.
Por ello, y con el objetivo de optimizar los procesos de I+D+i, cuenta con una Unidad de Investigación de Enfermedades Raras y un Grupo de Enfermedades Raras dentro de la Unidad de Atención Especializada, una apuesta que se ha traducido en que la compañía ocupe el cuarto lugar en el ranking de las empresas biomédicas con más medicamentos huérfanos comercializados en Europa.
«La trayectoria de Pfizer en la investigación y desarrollo de tratamientos para los pacientes que presentan una enfermedad rara se sustenta sobre más de 10 años de experiencia. Gracias a la colaboración con universidades, centros de investigación y asociaciones de pacientes, hoy podemos compartir la buena noticia de contar con 22 tratamientos aprobados en todo el mundo», ha explicado el director médico de Pfizer en España, Juan Álvarez.
Actualmente, la cartera de terapias frente a las enfermedades raras de Pfizer en Europa cuenta con cuatro tratamientos, reconocidos como medicamentos huérfanos, que han obtenido autorización. Concretamente, se trata de moléculas indicadas en casos de polineuropatía amiloidótica familiar por transtiretina (PAF-TTR) (tafamidis), hipertensión pulmonar (sildenafilo), acromegalia (pegvisomant) y cáncer de células renales (temsirolimus).
Además, Pfizer ha invertido también en la investigación de medicamentos no designados huérfanos pero cuya diana terapéutica se enmarca dentro de este tipo de patologías. Se trata de terapias frente a los tipos A y B de hemofilia (factores VIII y IX de coagulación recombinante), la artritis idiopática juvenil poliarticular activa (etanercept), el cáncer de células renales (axitinib), el tumor del estroma gastrointestinal y los tumores neuroendocrino pancreáticos (sunitinib), la aspergilosis invasora, la candidemia en pacientes no neutropénicos y las infecciones fúngicas (voriconazol).
Asimismo, la compañía cuenta con moléculas candidatas a recibir la designación de medicamento huérfano en Europa y Estados Unidos en cinco áreas de interés: hematología, neurociencias, enfermedades metabólicas hereditarias, enfermedades pulmonares y oncología.
«En Pfizer trabajamos para proporcionar tratamientos eficaces para estas patologías y promover el desarrollo de medicamentos huérfanos para los pacientes con enfermedades poco prevalentes con el fin último de mejorar la calidad de vida de todas estas personas y sus familias», ha recalcado Álvarez.
Prueba de este compromiso es la planta que la compañía tiene ubicada en San Sebastián de los Reyes (Madrid), donde se elaboran y distribuyen a más de 50 países de todo el mundo medicamentos recombinantes para el tratamiento de la hemofilia A y B, enfermedades que en España afectan a cerca de 3.000 personas.