Inicio 5 Enfermedades raras 5 La política sanitaria debe implicarse más en la investigación de las EE.RR.
  • El libro ‘EE.RR.: Retos y oportunidades para emprendedores sociales’ aporta nuevos enfoques
Minoritarias, de baja prevalencia, raras. Todos estos conceptos definen una misma realidad que afecta a entre un seis y un ocho por ciento de la población mundial. De las 7.000 enfermedades raras que se han diagnosticado hasta el momento, solamente unas 200 cuentan con tratamientos autorizados por lo que el gran reto continúa siendo la investigación.»Sin investigación no hay futuro», remarcó el presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), Juan Carrión, en la presentación del libro ‘Enfermedades Raras: Retos y oportunidades para emprendedores sociales’, que tuvo lugar en la Fundación Jiménez Díaz (Madrid).

Asimismo, añadió, si los responsables de la administración no apuestan por la mejora de las líneas de investigación en políticas de salud, el bienestar social de la ciudadanía retrocederá.

En los últimos 15 o 20 años «se ha progresado muy rápidamente y se está alcanzando una cierta madurez», aseguró a Gaceta Médica el presidente de la Fundación Genzyme, Fernando Royo, al tiempo que recordó que «la oportunidad está ahí, solo es cuestión de buscar a los socios y colaboradores adecuados» para que la investigación sea posible.

Desde el punto de vista económico, Royo comentó que al ser enfermedades excepcionales, permiten y requieren soluciones innovadoras. Además, hizo hincapié en que, a pesar de que este colectivo tiene unas prioridades en cuanto a la búsqueda de soluciones y tratamientos para estas patologías, «lo importante es buscar más lo que une y no lo que separa». «El enemigo común es la enfermedad, la industria farmacéutica no es la enemiga del Sistema Nacional de Salud (SNS), sino que es un elemento más», por tanto, «se trata de ver qué podemos aportar cada uno y cómo podemos ponerlo en común para lograr el objetivo», apostilló.

Sin duda, afirmó la secretaria de Estado de Investigación, Desarrollo e Innovación, Carmen Vela, este es «un tema complejo» porque no es un solo problema, sino que presenta «una enorme cantidad de aristas y facetas» que afectan al ámbito científico, personal, familiar y político.

Mientras que Vela destacó que la política tiene que caracterizarse por cuidar a las personas, Carrión incidió en la idea de que no se debe rebajar ni un sólo euro en las partidas presupuestarias dirigidas a la investigación en salud «porque es hablar de futuro y esperanza para las familias».

«Estamos ante un entorno tan complicado que no es fácil de abordar y, aunque afecta a poblaciones muy pequeñas, al final del día afecta a millones de personas», recalcó la secretaria de Estado de I+D+I. La cantidad de conocimientos que se tienen sobre estas enfermedades minoritarias pierden fuerza al estar tan fragmentados.

«No somos capaces de aplicarlos a todas las situaciones, por lo que necesitamos soluciones complejas y un enfoque multidisciplinar», indicó Vela.

A su vez, Carmen Ayuso, directora científica del Instituto Fundación Jiménez Díaz, se mostró positiva, alegando que, en estos momentos, se cuenta con apoyo estratégico, institucional y de financiación, «aunque siempre insuficiente», tanto privada como pública.

Desde Feder, se ha establecido una hoja de ruta para tratar de alcanzar los «grandes retos» planteados. El primero de ellos, explicó Carrión, es tratar el tema de la cronicidad y conseguir que el SNS extrapole esta condición a las personas que padecen una enfermedad de baja prevalencia. También está presente, prosiguió, el asunto de los medicamentos huérfanos y de los pocos fármacos autorizados. «Existe una disparidad entre el porcentaje de huérfanos autorizados en Europa y en nuestro país y las dificultades de acceso en equidad e igualdad a estos medicamentos en las diferentes comunidades autónomas de nuestro país», advirtió. Por eso, solicitó, unos sistemas que garanticen un acceso equitativo a estos fármacos, ya que no se puede dejar a una persona con una enfermedad rara, sin el tratamiento adecuado, teniendo, además, la certeza de que existe.

En este sentido, expuso, que las cuatro prioridades de la Federación desde el punto de vista sanitario son: el establecimiento de mapas y unidades de experiencia, centros de referencia, protocolos de atención en urgencias hospitalarias y un protocolo de atención específico a personas sin diagnóstico.

A lo largo de los trece capítulos que conforman ‘Enfermedades Raras: Retos y oportunidades para emprendedores sociales’, el lector podrá encontrar un abanico de ejemplos prácticos escritos por diversos autores del panorama internacional.

Este es un libro que hace mucho más hincapié en la práctica que en la teoría, apuntó Royo. «Muchos ejemplos manifestados y planteados desde la experiencia real de los autores con sus éxitos y sus fracasos», añadió.

Cada una de sus 326 páginas hacen «un abordaje extraordinariamente original» de esta realidad que son las enfermedades minoritarias, resaltó Ayuso. Por su parte, Carrión consideró que «dan la oportunidad de descubrir cómo mejorar la calidad de vida y ese día a día tanto de la persona [enferma], como de su familia». De acuerdo con Royo, este es un problema que afecta en conjunto a muchas personas y que, desde el punto de vista médico y científico, supone una oportunidad de actuación. «El paciente no puede ser visto como una enfermedad, sino como un individuo que requiere un abordaje concreto y una solución específica», señaló. Frase que acuñó Carrión.

Finalmente, el presidente de la Fundación Genzyme informó de que desde el 20 de marzo, el libro ya se puede descargar «gratuitamente» en la página web de la Fundación y Carrión concluyó, instando a las autoridades a que las enfermedades raras se entiendan como una prioridad social y sanitaria.

La política sanitaria debe implicarse más en la investigación de las EE.RR. | @GacetaMedicacom.

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