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La terapia génica logra corregir la hemofilia en perros

Imagen immunoconfocal microscópica de los efectos de la terapia génica. LILY DU AND CHILDREN’S RESEARCH INSTITUTE IMAGING CORE FACILITY

Más de dos años después de aplicarse una terapia génica para el tratamiento de la hemofilia, los animales tratados, perros, siguen libres de la enfermedad. Este trabajo, que se publica en Nature Communications, puede ser un paso relevante en el tratamiento de la hemofilia, una enfermedad rara que se caracteriza por la falta de un factor de coagulación de la sangre -hemofilia A -déficit del factor VIII- y hemofilia B -déficit de factor IX-, y que afecta a 1 de cada 10.000 personas.
En concreto, los tres animales tratados padecían hemofilia A y, tras una terapia génica basada en la introducción de un gen del factor VIII funcional en las células madre de sangre periférica a través de un virus, al cabo de dos años y medio seguían libres de la enfermedad. Según explica el coordinador del trabajo, David Wilcox, del Medical College of Wisconsin, en EE.UU., la terapia génica está dirigida a la producción y el almacenamiento del factor VIII en las plaquetas, algo que antes no ocurría en estos animales. Además, ninguno de los tres perros recibió medicamentos inmunosupresores después de la terapia génica, ni desarrollaron anticuerpos contra el factor VIII, que podría haber limitado la eficacia de la terapia .
Los expertos consideran fundamental mejorar las terapias para controlar las hemorragias en este tipo de pacientes. Por eso, los resultados de esta trabajo, aunque en perros, sugieren que la terapia génica puede proporcionar un control eficaz a largo plazo de la hemorragia en pacientes con hemofilia A.

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