Inicio 5 Hemofilia 5 Nuevo medicamento innovador, en ensayo clínico, para el tratamiento de la hemofilia A con inhibidor

La FDA (autoridad sanitaria de los EEUU) ha concedido la designación de avance terapéutico decisivo al potencial medicamento ACE910, para el tratamiento preventivo en pacientes mayores de 12 años con hemofilia A con inhibidor.

Para tomar esta decisión se han tenido en cuenta los resultados de un estudio de fase I en personas con hemofilia A grave que se presentaron en el congreso anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología de 2014 y de un estudio de extensión fase I/II presentado en el congreso anual de 2015 de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia. Esta sustancia mostró resultados prometedores como posible tratamiento preventivo administrado mediante una inyección subcutánea semanal.

Este tipo de concesiones se realizan con el fin de agilizar el desarrollo y la revisión de fármacos para enfermedades graves cuyos primeros datos clínicos evidencian que pueden constituir una mejora sustancial con respecto a las opciones terapéuticas existentes y para mejorar el acceso a estos tratamientos innovadores lo antes posible.

ACE910 fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado conjuntamente por Roche. Se está diseñando en este momento el inicio de dos estudios de fase III: uno en pacientes con inhibidor, antes de finales de 2015 y otro en pacientes sin inhibidor en 2016. También está previsto comenzar en 2016 un estudio en pacientes pediátricos.

Este posible medicamento denominado ACE910 es un anticuerpo bi-específico mimético del factor VIII activado (FVIIIa). Dicho en otras palabras, no es un factor de la coagulación como tal como pueden ser el factor VIII o el IX, sino que es un anticuerpo generado contra el factor IXa (factor IX activado) y contra el factor X cuando estos forman un complejo (FIXa/FX). Fisiológicamente en la cascada de la coagulación el factor VIII activado normal se une a este complejo FIXa/FX. En la hemofilia A el factor VIII defectuoso no se une o si se une no actúa y no se activa el factor X para continuar la cascada. Este anticuerpo lo que hace es mimetizar, es decir imitar al factor VIII en su función haciendo que el complejo FIXa/FX haga activar al FX. Esta “imitación” de momento en los estudios en animales y en la primera fase en humanos parece indicar que es eficaz en el restablecimiento de la coagulación aunque en los ensayos clínicos que se van a iniciar se confirmará su eficacia real que cabe esperar que sea algo inferior a la de un factor VIII utilizado en los tratamientos convencionales actuales.

Este posible medicamento podría ser útil en pacientes sin inhibidor o con grados moderados o leves de la enfermedad, pero realmente su gran utilidad de forma profiláctica estaría en aquellos pacientes con hemofilia A que presentan inhibidor. Debido a su muy diferente estructura con respecto a la del factor VIII, se podría administrar de forma subcutánea debido a su mayor resistencia en sangre y además se puede prever que no de lugar a la formación de inhibidores.

Si alguien está interesado en recibir más información y aclaraciones o recibir artículos recientes de este posible medicamento, se puede dirigir al que suscribe esta entrada de blog (aliras@bio.ucm.es).

Fuente: http://www.roche.com/med-cor-2015-09-04-sp.pdf

 

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