La FDA (autoridad sanitaria de los EEUU) ha concedido la designación de avance terapéutico decisivo al potencial medicamento ACE910, para el tratamiento preventivo en pacientes mayores de 12 años con hemofilia A con inhibidor.
Para tomar esta decisión se han tenido en cuenta los resultados de un estudio de fase I en personas con hemofilia A grave que se presentaron en el congreso anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología de 2014 y de un estudio de extensión fase I/II presentado en el congreso anual de 2015 de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia. Esta sustancia mostró resultados prometedores como posible tratamiento preventivo administrado mediante una inyección subcutánea semanal.
Este tipo de concesiones se realizan con el fin de agilizar el desarrollo y la revisión de fármacos para enfermedades graves cuyos primeros datos clínicos evidencian que pueden constituir una mejora sustancial con respecto a las opciones terapéuticas existentes y para mejorar el acceso a estos tratamientos innovadores lo antes posible.
ACE910 fue creado por Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. y está siendo desarrollado conjuntamente por Roche. Se está diseñando en este momento el inicio de dos estudios de fase III: uno en pacientes con inhibidor, antes de finales de 2015 y otro en pacientes sin inhibidor en 2016. También está previsto comenzar en 2016 un estudio en pacientes pediátricos.
Este posible medicamento denominado ACE910 es un anticuerpo bi-específico mimético del factor VIII activado (FVIIIa). Dicho en otras palabras, no es un factor de la coagulación como tal como pueden ser el factor VIII o el IX, sino que es un anticuerpo generado contra el factor IXa (factor IX activado) y contra el factor X cuando estos forman un complejo (FIXa/FX). Fisiológicamente en la cascada de la coagulación el factor VIII activado normal se une a este complejo FIXa/FX. En la hemofilia A el factor VIII defectuoso no se une o si se une no actúa y no se activa el factor X para continuar la cascada. Este anticuerpo lo que hace es mimetizar, es decir imitar al factor VIII en su función haciendo que el complejo FIXa/FX haga activar al FX. Esta “imitación” de momento en los estudios en animales y en la primera fase en humanos parece indicar que es eficaz en el restablecimiento de la coagulación aunque en los ensayos clínicos que se van a iniciar se confirmará su eficacia real que cabe esperar que sea algo inferior a la de un factor VIII utilizado en los tratamientos convencionales actuales.
Este posible medicamento podría ser útil en pacientes sin inhibidor o con grados moderados o leves de la enfermedad, pero realmente su gran utilidad de forma profiláctica estaría en aquellos pacientes con hemofilia A que presentan inhibidor. Debido a su muy diferente estructura con respecto a la del factor VIII, se podría administrar de forma subcutánea debido a su mayor resistencia en sangre y además se puede prever que no de lugar a la formación de inhibidores.
Si alguien está interesado en recibir más información y aclaraciones o recibir artículos recientes de este posible medicamento, se puede dirigir al que suscribe esta entrada de blog (aliras@bio.ucm.es).
Fuente: http://www.roche.com/med-cor-2015-09-04-sp.pdf