Inicio 5 Hemofilia 5 Proteínas recombinantes en la terapéutica. Tratamiento de la hemofilia [Recombinant proteins in therapeutics: haemophilia treatment as an example]

Fuente: International Archives of Medicine 2008, 1:4

[Disponible en: http://www.intarchmed.com/content/1/1/4]

En 2008 se publicó este artículo, por el que ahora aquí escribe, sobre la utilidad de las medicinas recombinantes en el tratamiento de multitud de enfermedades. Ahora pasados los años, aunque sea difícil de entender, se siguen planteando algunas dudas sobre su implantación como tratamiento de elección en hemofilia, mientras que no es así ya, sin lugar a dudas, para la insulina en la diabetes, la hormona del crecimiento en los problemas de crecimiento, la eritropoyetina en hemodiálisis o el interferón en el tratamiento de la hepatitis C, por poner algunos ejemplos muy conocidos e introducidos en la medicina actual. Evidentemente todos sabemos que los motivos son estrictamente económicos.

Pero la realidad es que salvo por razones de índole estrictamente clínico como puede ser la necesidad de utilizar productos plasmáticos porque no esté comercializado un determinado factor en su forma recombinante, o bien porque se haya producido un inhibidor con un factor recombinante o porque sea necesario un producto plasmático para llevar a cabo un “borrado” de un inhibidor por inmunotolerancia, lo cierto es que la gran incertidumbre que han generado los patógenos emergentes como el VIH, el VHC, el VHE y los priones, hacen de este tipo de productos recombinantes el tratamiento de elección para muchas enfermedades en general y para la hemofilia en particular.

El descubrimiento de la molécula del DNA allá por el año 1953 y gracias a eso la obtención de proteínas recombinantes, ha representado uno de los avances más relevantes de la medicina moderna, lo que ha permitido que actualmente ya sean cientos de proteínas las que se han comercializado para su aplicación en la terapéutica humana como tratamiento de elección por su alta eficacia y sobre todo por su ya probada seguridad, después de muchos años de uso sin haberse descrito ningún efecto adverso.

Además, en los dos últimos años, se han ido dilucidando, a favor, algunas dudas planteadas con respecto a los factores de origen recombinante. Por una parte, parece ser ya evidente que no producen más inhibidores que los plasmáticos, ni mucho menos procesos cancerígenos por las trazas de anticuerpos de ratón, ni tampoco parece que un cambio de un factor recombinante a otro esté relacionado con una mayor incidencia de inhibidor.

Pero por si esto para alguien todavía no fuera suficiente, los factores recombinantes van a permitir disponer en un futuro a medio o largo plazo, factores recombinantes menos inmunogénicos (producirán menos inhibidores) por ser posible la modificación de su molécula o, ya en estudios clínicos avanzados, disponiendo de factores recombinantes de origen humano. También, y esto a más corto plazo, se podrá disponer, también modificando su molécula, de factores recombinantes de mayor vida media lo que hará posible inyecciones menos periódicas de factor. Todo esto que es irrealizable con factores plasmáticos, hará aumentar, sin lugar a dudas, la calidad de vida de los pacientes y la seguridad de los tratamientos.

Esperemos que la paradoja que se está dando todavía con los factores recombinantes en hemofilia, de que el progreso no siempre va unido a su aplicación en cuestiones de salud, forme parte de la historia y que la salud y el bienestar de los pacientes primen sobre los condicionantes económicos y que sean, de forma exclusiva, los criterios médico-clínicos los que decidan en cada caso la elección de un tipo u otro de factor.

Comparte