El desarrollo de inhibidores es el efecto adverso más relevante en el tratamiento de la hemofilia severa. Se produce en, aproximadamente, el 38% de los pacientes que son tratados con factores recombinantes obtenidos a partir de células de hamster.
El factor cl-rhFVIII, que representa la última generación de factores recombinantes, se ha producido a partir de células de origen humano. Tiene por esta razón la peculiaridad de que es mucho menos inmunogénico ya que no presenta epítopos (regiones de la molécula) no humanos que en otros factores inducen con mayor frecuencia la aparición de inhibidores. Además este factor se une con mayor afinidad al factor de von Willebrand en comparación a los factores recombinantes que se utilizan en la actualidad, lo que le permite una mayor estabilidad en la circulación.
Este factor está diseñado para evitar o disminuir significativamente la incidencia de inhibidores y para su uso en tratamientos profilácticos. Otra ventaja es que su vida media es comparable a la de algunos de los factores recombinantes que se estan diseñando para aumentar su vida media. Los datos preliminares indican dosis a intervalos de 3,5 días en el 66,7% de los pacientes en un regimen de dos infusiones por semana o menos en casos leves. Otra ventaja de este factor es que no precisa métodos especiales de medida de su actividad coagulante en el laboratorio.
El nombre comercial de este factor en Europa y Canada será NUWIQ y la autorización de forma global para su lanzamiento comercial en Estados Unidos, será para 2015.
Fuentes:
Haemophilia (2015), 21(Suppl. 1), 1–12.
[Se puede solicitar el artículo original al autor de esta entrada del blog, por correo electrónico: aliras@hotmail.com]
News. European Commission publishes approval of Octapharma’s human cell line recombinant FVIII (Nuwiq®) across all age groups in haemophilia A: http://www.octapharma.com/en/about/newsroom/press-releases/news-single-view.html?tx_ttnews%5Btt_news%5D=528&cHash=041c2ff8ba682b310190e283d18d195d