En la hemofilia, las terapias avanzadas o biológicas, se justifican desde un punto de vista conceptual y metodológico. El Dr. Liras, socio colaborador de la Asociación Andaluza de Hemofilia (ASANHEMO), en un artículo publicado en la prestigiosa revista Expert Opinion on Biological Therapy, explica y lleva a la discusión sobre algunos aspectos relacionados con estas nuevas y futuras terapias desde un punto de vista social y bioético, tomando como ejemplo a la hemofilia.
Estas estrategias de terapias avanzadas se centran en la actualidad, en el caso de la hemofilia, en la utilización de vectores virales adenoasociados, aunque se han observado, en los distintos ensayos clínicos, problemas graves en algunos casos, de inmunogenicidad y hepatotoxicidad.
En los futuros ensayos clínicos en este sentido se deberán cuidar escrupulosamente todos los estándares bioéticos internacionales en relación a la selección de los pacientes en particular de niños. Un aspecto que lleva a la crítica sobre estos ensayos clínicos de terapias avanzadas es que siendo procedimientos muy novedosos se encuentran con un tamaño muestral muy pequeño debido a los estrictos criterios de exclusión de los pacientes y además porque el número de pacientes en este tipo de patologías raras es muy bajo. Estos criterios de exclusión se basan en marcadores de patología hepática e inmunológicos, la presencia de coinfecciones virales en especial VIH/VHC y que además existe hoy día un tratamiento paliativo de los síntomas muy eficaz y seguro. De acuerdo a los resultados obtenidos la significancia estadística es baja lo que podría frenar o cuestionar su aplicabilidad clínica rutinaria.
Otro aspecto interesante a tener en cuenta es la forma en que la sociedad en general acepta o acoge este tipo de procedimientos. La poca familiaridad de la sociedad con estos nuevos tipos de terapias en comparación a la farmacología tradicional, junto con el hecho de que todavía hay muchos problemas por resolver, pueden dar la explicación a su actitud reaccionaria y conservadora. Esta actitud se percibe también en muchos profesionales de la sanidad. Esto puede representar un condicionante negativo para la translación de aplicación en la práctica clínica.
Fuente: Liras A. Biological therapies for inherited diseases: social and bioethical considerations. Hemophilia as an example. Expert Opin Biol Ther, 2015;15(5):713-22.