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Dado el primer paso para una terapia cromosómica en síndrome de Down

La primera evidencia de que el defecto genético responsable de la trisomía 21, también conocido como síndrome de Down, se puede suprimir en el laboratorio gracias a una terapia que utiliza las células madre derivadas del paciente acaba de ser presentada en EE.UU. Si...

Premios de la Federación Mundial de Hemofilia al voluntariado

Los premios internacionales de la FMH al voluntariado fueron creados para reconocer el destacado liderazgo de nuestros voluntarios con el fin de impulsar nuestra visión de Tratamiento para todos. Ya se están aceptando candidaturas para el Premio internacional Frank...

TELEMARATÓN PARA LAS ENFERMEDADES RARAS

– Se dan los primeros pasos para celebrar un telemaratón con motivo del Año Nacional de las Enfermedades Raras    – Juan Carrión, Presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras, junto a las principales organizaciones de afectados por estas...

Primeros pasos en terapia génica para la distrofia macular

El primer paso para una terapia génica para la distrofia macular (una de las 6000 enfermedades raras) parece estar muy cerca. La revista PLoS ONE publica una investigación de la Universidad de Pennsylvania (EE.UU.) en la que se presentan resultados...